Modiblast Pharma arbeitet daran, mit neuartigen dendritischen Zelltherapien für Blutkrebserkrankungen in die klinische Entwicklungsphase einzutreten. Der Schwerpunkt liegt auf dem Kernproblem akuter myeloischer Leukämien (AML) und myelodysplastischer Syndrome (MDS): der extrem hohen Rückfallquote nach erfolgreicher Ersttherapie.
Der Modiblast-Ansatz (3 Patente erteilt) kombiniert Immunmodulatoren, um Blasten (Krebszellen) zu stimulieren, sich im Patienten (in vivo) in leukämiespezifische dendritische Zellen (DCleu) zu differenzieren. Dadurch werden sowohl angeborene als auch adaptive Immunzellen im Blut und im Gewebe veranlasst, verbleibende oder wiederkehrende Blasten abzutöten und Gedächtniszellen zu erzeugen.
Im Gegensatz zu z.B. CAR-T ist es nicht notwendig, spezifische Zielmoleküle zu identifizieren und auszuwählen. Außerdem sind keine komplizierten und teuren Ex-vivo-Zellextraktions- und -präparationsverfahren sowie GMP-Einrichtungen erforderlich.
Unser langfristiges Ziel ist es, ein einfach anzuwendendes, selbst zu verabreichendes Medikament bereitzustellen, das die Remissionen stabilisieren oder das Fortschreiten der Krankheiten aufhalten kann. Diese Therapie kann auch die Thrombozyten-/Neutrophilenzahl normalisieren.
Der nächste Schritt der klinischen Entwicklung ist eine Phase 1a/2b-Studie, die vor kurzem die wissenschaftliche Beratung des BfArM bestanden hat.